肺癌是男性和女性癌症相关死亡的主要原因。根据美国国家癌症研究所的数据，估计今年将有 228,190 名美国人被诊断出患有肺癌，其中 159,480 人将死于这种疾病。大约 85% 的肺癌是 NSCLC，使其成为最常见的肺癌类型。EGFR 基因突变存在于约 10% 的 NSCLC 中，其中大多数基因突变表达 EGFR 外显子 19 缺失或外显子 21 L858R 取代。
Gilotrif 是一种酪氨酸激酶抑制剂，可阻断促进癌细胞发育的蛋白质。它适用于肿瘤表达 EGFR 外显子 19 缺失或外显子 21 L858R 替代基因突变的患者。Gilotrif 与 theRAScreen EGFR RGQ PCR 试剂盒同时获得批准，该试剂盒是一种辅助诊断，有助于确定患者的肺癌细胞是否表达 EGFR 突变。
“今天的批准进一步说明了如何更好地了解疾病的潜在分子途径可以导致靶向治疗的发展，”FDA 药物评价和肿瘤中心血液学和肿瘤学产品办公室主任、医学博士 Pazdur 说。研究。“Gilotrif 是今年批准用于未经治疗的转移性 NSCLC 患者的第二种药物，这些患者的肿瘤具有 EGFR 外显子 19 缺失或外显子 21 L858R 替代突变。”
5月，FDA批准特罗凯（厄洛替尼）用于NSCLC患者的一线治疗。特罗凯的新适应症与 cobas EGFR 突变测试同时获得批准，cobas EGFR 突变测试是一种伴随诊断，用于识别具有 EGFR 基因突变的肿瘤患者。
“伴随诊断测试和药物的批准是肿瘤学的重要发展，因为它们帮助我们为需要它们的患者提供安全有效的治疗，”体外诊断和放射办公室主任 Alberto Gutierrez 博士说FDA 设备和放射健康中心的健康状况。
FDA 对 theRAScreen EGFR RGQ PCR 试剂盒的批准是基于用于支持 Gilotrif 批准的临床研究数据。来自临床试验中 NSCLC 参与者的肿瘤样本有助于验证该测试用于检测该患者群体中 EGFR 突变的用途。
Gilotrif 的安全性和有效性是在一项针对 345 名转移性 NSCLC 参与者的临床研究中确定的，这些参与者的肿瘤带有 EGFR 突变。参与者被随机分配接受 Gilotrif 或多达六个周期的化疗药物培美曲塞和顺铂。
接受 Gilotrif 的参与者肿瘤生长延迟（无进展生存期）比接受化疗的参与者晚 4.2 个月。总生存期无统计学差异。
Gilotrif 的常见副作用包括腹泻、类似痤疮的皮肤破裂、皮肤干燥、瘙痒（瘙痒）、口腔炎症、指甲周围皮肤感染（甲沟炎）、食欲下降、体重减轻、膀胱炎症（膀胱炎）、流鼻血、流鼻涕、发烧、眼睛发炎和血液中钾含量低（低钾血症）。严重的副作用包括可导致肾功能衰竭和严重脱水的腹泻、严重皮疹、肺部炎症和肝毒性。
